Генетики намерены победить болезнь царевича Алексея 0

Американские ученые заявили, что намерены вылечить гемофилию - тяжелое наследственное заболевание, из-за которого кровь перестает свертываться.

Как известно, гемофилией страдал царевич Алексей. Он унаследовал ее от матери, которая была внучкой английской королевы Виктории. Носительницами болезни были и другие дочери и внучки королевы. Причина болезни - генная мутация, из-за которой организм в нужном количестве не вырабатывает белок свертываемости крови.

Американские ученые уже научились устранять опасную мутацию в экспериментах на животных. Вначале они сконструировали правильный ген фактора свертываемости. А дальше надо было решить, в какой участок генома и как его вставлять. Ученые выбрали участок рядом с так называемым промотором одного из генов, который участвует в формировании состава крови. Задача промотора - регулировать активность всех соседних с ним генов. Дело в том, что белок свертываемости должен поступать в организм в строго дозированном количестве и когда это требуется. Если его будет слишком много, то это грозит серьезными неприятностями, например, образованием тромбов. И именно в промоторе записана вся программа включения и выключения находящихся рядом с ним генов.

Под его управление и решили подсадить ген свертываемости крови. Такое встраивание - настоящая ювелирная операция. Ученые надрезали участок генома и вставили исправленный ген с помощью специального фермента, который называется "цинковый палец". После генной инженерии свертываемость крови у подопытных животных вернулась к нормальным показателям. Ученые уже приступают к испытаниям нового метода на больных гемофилией.

Все новости